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2025.04.24

新たなRNA標的蛋白による筋強直性ジストロフィーの革新的治療法を開発

概要


　山口大学と大阪大学、および九州大学発のベンチャー企業は、成人で最も多い遺伝性筋疾患である筋強直性ジストロフィーの治療法開発に繋がる重要な成果を発表しました。
　研究グループは、植物由来のRNA結合蛋白「PPR」を応用し、病気の原因となる異常なRNAに特異的に結合する人工蛋白「CUG-PPR1」を開発。この人工蛋白をマウスに1回投与したところ、筋症状の顕著な改善と長期的な効果が確認されました。また、副作用も最小限に抑えられました。
　このCUG-PPR1は、筋強直性ジストロフィーの世界初の根本治療薬となる可能性を秘めています。さらに、このPPR技術は他の遺伝性疾患にも応用できることから、次世代のRNA標的創薬プラットフォームとして期待されます。
　本成果は、「Science Translational Medicine」に掲載されました。

関係所員
  • 先進ゲノム編集治療研究部門
  • 　　　中森 雅之（臨床神経学講座）
論文情報
  • 掲載誌：Science Translational Medicine
  • 掲載日時：2025年4月17日（木）午前3時（日本時間）
  • 論文タイトル：Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model
  • 著者：Takayoshi Imai1*, Maiko Miyai2*, Joe Nemoto3, Takayuki Tamai1, Masaru Ohta1, Yusuke Yagi1, Osamu Nakanishi1, Hideki Mochizuki2, and Masayuki Nakamori2,3‡
  • 所属：1.エディットフォース株式会社、2.大阪大学大学院医学系研究科　神経内科学講座、3.山口大学大学院医学系研究科　臨床神経学講座、* 同等貢献、‡ 責任著者
  • DOI：https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adq2005
お問い合わせ
  • ＜研究に関すること＞
  • 山口大学大学院医学系研究科臨床神経学講座
  • 中森　雅之
  • TEL：0836-22-2719/2713
  • E-MAIL：mnakamor@（アドレス@以下→yamaguchi-u.ac.jp ）
  • ＜広報に関すること＞
  • 山口大学細胞デザイン医科学研究所（学術研究部ライフサイエンス支援課研究所係）
  • Tel：0836-85-3065
  • E-mail：sh088@（アドレス@以下→yamaguchi-u.ac.jp）
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